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近日，在安徽医科大学第二附属医院血液内科主任、江淮名医翟志敏教授的带领下，该院血液内科团队利用新靶点Ex02 CAR-T细胞救治一例移植后复发、几乎无药可用的晚期骨髓瘤患者获得良效。
多发性骨髓瘤 11年，骨痛难忍，已陷绝境
患者系60岁男性，十一年前因突发胸骨后疼痛，在外院诊断为“多发性骨髓瘤”，随后经历了化疗、免疫调节及自体造血干细胞移植等系统治疗，病情获得了较长时间的缓解，但自2021年7月起，疾病复发呈进行性恶化，剧烈的骨痛让他无法正常站立和行走，只能长期卧床。患者告诉记者，疾病复发后骨痛剧烈难忍，在先前医院已尝试了各种治疗骨髓瘤的药，但疗效甚微，身体每况愈下。
据了解，多发性骨髓瘤是一种恶性克隆性浆细胞肿瘤，虽然近10年来治疗骨髓瘤的新药不断上市，疗效和预后显著改善，但目前在临床上仍然是不可治愈的，移植后复发且对现有各种药物耐药的情况下，基本属于无药可用的“绝症”。
给T细胞装上“新导航”，重新激发患者抗肿瘤免疫力
就在患者疼痛难忍、非常绝望的时候，听医护人员介绍安徽医科大学第二附属医院血液科可能提供复发难治骨髓瘤的临床研究性治疗，因此患者在2023年3月22日转入安医大二附院寻求帮助。“刚入院时患者身体状况非常虚弱，严重骨痛导致患者无法正常生活，且伴有重度贫血和血小板减少，随时可能有生命危险。”翟志敏教授告诉记者，在对患者进行全面评估后，发现患者病情危重，治疗面临着巨大挑战。经反复讨论，同时在患者和家人的积极要求、充分理解和支持下，最终决定采用新型靶点的Ex02 CAR-T细胞治疗。
4年磨一剑，全球首创Ex02 CAR-T细胞
翟志敏团队近10年一直潜心从事CAR T细胞研发和临床应用转化，前期在CD19 CAR T细胞治疗复发难治白血病已取得突破，2019年获得安徽省重大科技攻关项目资助和支持后，与新加坡挚诺生物科技公司鼎力合作，不断创新，4年前首次发现在多发性骨髓瘤细胞表面特异性表达Ex02靶分子，经过3年多日日夜夜反复尝试和探索，终于在全球首次成功创建针对Ex02靶点的CAR-T细胞。当此次面临该患者非同寻常的严峻病情时，翟志敏团队当机立断，精心救治，再次将科研成果转化到临床。患者顺利接受Ex02 CAR-T细胞输注后，血常规等各项指标逐步改善，骨痛也奇迹般消失，可谓“绝处逢生”，再次看到了生命的曙光。
翟志敏教授表示，此次全球首创新靶点Ex02 CAR-T细胞疗法帮助一名终末期骨髓瘤患者摆脱病痛的折磨，且无明显不良反应，初步显示该疗法治疗恶性肿瘤安全有效，在未来有可能让更多患者受益，应用前景令人期待。
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